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Nat Commun:科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法

研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法(即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体)来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中,这种疗法在小鼠机体中表现良好,其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。

2025-02-09

Nat Cancer:揭示“相互碰撞”的遗传过程驱动侵袭性癌症发生背后的分子机制

本文研究结果表明,由于TRCs的存在,癌症中大型的TDs或许能作为癌症患者预后和疗法选择特殊生物标志物。

2024-12-07

AJHG:科学家识别出与女性不孕症发生相关的主要遗传缺陷

本文研究结果强调了罕见隐性等位基因在塑造女性不孕症风险方面的重要性,同时该研究还进一步提供证据支持这种复杂障碍背后的特殊年龄依赖性的机制。

2024-12-05

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

J Autoimmun:识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变,有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法

本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色,同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。

2025-03-20

Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果

该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。

2025-07-04

Cell Metabol:通过遗传修饰机体的脂肪细胞或有望开发出新型减肥疗法

这项研究揭示了外周GIPR在脂肪组织中发挥作用的机制,为体重管理和能量平衡提供了新的视角,也为开发更有效的肥胖治疗方法铺平了道路。

2025-01-16

Nature:患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望

患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统,以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病,此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效,哪些药物可能无效。

2025-02-14

刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏病风险

这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。

2025-02-12

Obesity:高午睡遗传倾向且常午睡者肥胖风险低、减肥更易成功

该研究针对1278名西班牙超重或肥胖者,分析了午睡行为与基因对肥胖影响。42.4%的研究对象有午睡习惯,Siesta-PGS与午睡频率正相关,与肥胖及减肥有交互作用,为肥胖研究和健康管理指明方向。

2025-01-03