张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
Nat Cancer:揭示“相互碰撞”的遗传过程驱动侵袭性癌症发生背后的分子机制
本文研究结果表明,由于TRCs的存在,癌症中大型的TDs或许能作为癌症患者预后和疗法选择特殊生物标志物。
Nat Commun:科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法(即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体)来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中,这种疗法在小鼠机体中表现良好,其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
AJHG:科学家识别出与女性不孕症发生相关的主要遗传缺陷
本文研究结果强调了罕见隐性等位基因在塑造女性不孕症风险方面的重要性,同时该研究还进一步提供证据支持这种复杂障碍背后的特殊年龄依赖性的机制。
北大/清华合作Science论文:汤富酬/纪家葵团队开发新技术,揭示小鼠早期胚胎发育的表观遗传调控机制
该研究首次报道了适用于单细胞样本起始的 ATAC-seq 技术——scNanoATAC-seq2。
里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月
近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
J Autoimmun:识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变,有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法
本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色,同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。
Cell Metabol:通过遗传修饰机体的脂肪细胞或有望开发出新型减肥疗法
这项研究揭示了外周GIPR在脂肪组织中发挥作用的机制,为体重管理和能量平衡提供了新的视角,也为开发更有效的肥胖治疗方法铺平了道路。
Cell子刊:白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统,鉴定软骨再生新靶点
该研究工作表明,靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略;α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。
刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。