英国上市首个遗传性凝血因子X缺陷药物Coagadex
近日，英国生物制药公司Bio Products Laboratory (BPL) 的Coagadex在英国批准上市，这是英国首个获批的治疗罕见出血性疾病——遗传性凝血因子X缺陷症的药物。
Baxalta遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）药物BAX 930 I期临床收获积极数据
BAX 930是一种重组的整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型（ADAMTS13），将为hTTP患者提供一种可以在家自己给药的治疗选择。
Nature 子刊：高龄父亲使子女患遗传性精神病的风险较高
据昆士兰大学的新研究发现，大龄父亲的孩子患精神疾病的风险较高，这可能不仅是由于随着年龄的增长男人的基因产生变异导致的。
Cell子刊：利用多能性干细胞制造三维微型视网膜
德国科学家们发现了一种利用小鼠或人干细胞高效地制造三维视网膜类器官的方法。他们制造的“微型视网膜”为研究视网膜生长、损伤和修复提供新的视角。
Science子刊：基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。波士顿儿童医
Cell & PLoS ONE：治疗视网膜变性疾病的新疗法
对来自诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞（RPE cells）进行移植是研究人员目前治疗视网膜疾病，比如视网膜黄斑变性的一种疗法，但免疫抑制药物的长期使用非常必要，因为这些来自供体的“母体”细胞和患者本身并无关联。
再生医学治疗老年性视网膜退化性疾病的进展
老年性退化性黄斑病变（age-related macular degeneration，AMD）多发于五十岁以上人群，是全世界老年的主要致盲病种之一。据2010年统计，全球AMD病人超过二千三百多万。病人主诉为视力下降，多以中心视野缺失为特征（见示意图）。
Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良
如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就：研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明，他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular
国内首例应用MALBAC技术阻断家族遗传性耳聋的健康双胞胎诞生
2015年12月10日，北京，暖暖的太阳缓缓升起，一扫多日的雾霾，今天的蓝色白云格外耀眼。解放军总医院今天诞生了一对特殊的双胞胎，这是国内首例应用单细胞扩增技术（MALBAC）同时进行PGD/PGS阻断了遗传性耳聋的健康
徐国彤：视网膜下腔移植不同干细胞对大鼠视网膜变性的干预作用
2015年11月10日讯/生物谷BIOON/--11月06日，由生物谷主办的2015（第七届）干细胞技术与临床转化论坛在上海君衡城市酒店举行。来自同济大学医学院的徐国彤院长在会议上发表了题为"视网膜下腔移植不同干细胞对大鼠视网