系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇子龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说,即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异,调控了该基因座内多个基因的表达改变,进而协同贡献于AD的发病风险。
2023-07-18
两篇Nature利用干细胞构建人类胚胎模型来研究人类胚胎的早期发育
科学家们已构建了胚胎模型,以帮助研究人类早期发育的奥秘、出生前发生的医学问题以及许多怀孕失败的原因。这些模型是由干细胞而不是卵子和精子构建而成的,也不能长成婴儿。
2023-07-09
利用表观遗传学治疗癌症,剑桥分拆公司获辉瑞投资2500万美元
日前,英国生物技术公司 CellCentric 宣布 FDA 已授予其治疗多发性骨髓瘤药物孤儿药资格。今日,该公司表示
2023-07-14
科学家识别出了能指示人类多发性硬化症严重程度的首个遗传标志物
来自国际多发性硬化症遗传学协会的科学家们通过对超过2.2万名多发性硬化症患者进行研究发现了首个与快速疾病进展相关的遗传突变,其或许会随着时间的延续让患者丧失运动能力和独立性。
2023-07-25
Nature:揭示肠道微生物改变的饮食模式刺激机体免疫细胞发育的分子机制
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究揭示了这一过程,指出了食物和健康之间的一个关键中介,即组成机体微生物组的倡导菌群或与人类共生的微生物群落。
2023-07-06
PNAS:蓬松卷曲的头发有利于大脑发育
近日,英国拉夫堡大学和美国宾夕法尼亚州立大学就针对头发做了一项科学实验,发现头发在人类进化中起到了很大的保护作用,而且头发越蓬松卷曲,对大脑发育的保护效果就越好。
2023-06-21