Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
Nat Chem Biol:刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略,解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体(aptamers)和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
2024-09-07
双特异性IgG降解剂I期研究数据出炉
BHV-1300是一种在研的双特异性蛋白降解剂,其作用机制是寻找并与致病性IgG结合,将其带到肝脏进行降解。这使BHV-1300具有治疗类风湿性关节炎、重症肌无力和系统性红斑狼疮等抗体驱动疾病的潜力。
2024-06-03
Science:一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形(形成新月形,而不是圆盘形),进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起,从而引起疼痛。
2024-07-18
Nature子刊:新研究表明生物可降解T细胞增强支架可改善CAR-T细胞的抗肿瘤活性
Mooney团队的这项研究展示了利用工程学模拟多细胞相互作用的能力,这种相互作用是我们的免疫系统抵御癌症的核心能力。这项技术可能将会大大改变许多接受CAR-T细胞治疗但尚未从中获益的癌症患者的生活。
2024-07-08
Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
2024-07-22
Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长链非编码RNA NEAT1成熟和menRNA胞内快速降解的结构机制
美国国立卫生研究院(NIH)资深研究员张金伟研究组解析了首个menRNA晶体结构。
2024-07-29
Science:利用PACE平台构建出更小的蛋白降解标签,用于精确触发细胞天然蛋白的降解
在这项新的研究中,这些作者利用Liu 于2011年在哈佛大学开发的PACE平台,生成了一种可能与PT-179配合使用的ZF degrron。PACE允许人们快速进化出具有有用特征的新蛋白。
2024-03-25
瑞金医院团队首次发现,肥胖者肠道中富集巨单胞菌,会降解肌醇、促进肠道吸收脂质
研究者给无特定病原体(SPF)小鼠分别饲喂高脂饮食(HFD),并额外给小鼠移植巨单胞菌。神奇的事情发生了,相较没有巨单胞菌的小鼠,它们体重增幅更大,而且长的都是肥肉,瘦体重反而更轻。
2024-07-23