Cell:新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因,有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明,免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击,而且由于癌症驱动突变的存在,这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
北京大学最新Cell论文:白洋团队构建全球首个作物根际“细菌+病毒”基因组数据库
该研究结合多种作物的根际可培养细菌基因组与宏基因组数据,构建了作物根际细菌基因组数据库(CRBC)和作物根际病毒基因组数据库(CRVC),显著扩展了公开可用的作物根际细菌基因组数量约 3 倍,鉴定的病
2025-03-15
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关
本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。
2024-11-13
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12