科学家如何利用基因编辑技术来加速人类疾病的研究？
近几年来，科学家们开始在临床试验中使用基因编辑技术来改善患者多种疾病的诊断和治疗，并取得了很多研究成果，那么近期又有哪些亮点研究值得一读呢？本文中小编对相关研究进行了整理，分享给大家！【1】Nature：重大突破！无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑doi： 10.1038/s41586-018-0326-5在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病
Nature重磅：电穿孔技术可将基因编辑缩短至几周
2017年，Kymriah与Yescarta的获批上市宣告了CAR-T疗法时代的到来，也让我们看到了基因编辑与细胞疗法的无限潜力。昨日，一篇发表在《自然》期刊上的研究，则有望进一步加快细胞疗法的研发进程。业内诸多专家们表示，这可能会给细胞疗法领域带来重大变革。病毒载体的应用和瓶颈目前上市的两款CAR-T疗法，其使用的基因编辑技术均依赖于病毒载体。这是对病毒的一次成功改造——
首次在哺乳动物中测试充满争议性的CRISPR基因驱动技术
2018年7月15日/生物谷BIOON/---一种有争议的能够改变整个物种基因组的技术已首次应用于哺乳动物中。在一项于2018年7月4日发表在bioRxiv预印本服务器上的研究[1]中，来自美国加州大学圣地亚哥分校研究人员描述了利用CRISPR基因编辑在实验室小鼠中开发可能根除有问题的动物群体的“基因驱动（gene drive）” 技术。基因驱动确保将经过选择的突变传递给动物的几乎所有后代。作为一
基因编辑技术新进展：可显著降低动物体内LDL水平
日前，宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员与Precision Biosciences公司合作，利用该公司独特的基因组编辑技术，成功在恒河猴(rhesus macaques)模型中让编码PCSK9蛋白的基因失活，从而显着降低动物体内的LDL水平。这一在大型非人灵长类动物模型中获得的成功为在人体中检验这一基因疗法铺平了道路。这项研究
Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
依托“七大农作物育种”专项实施，推进基因编辑技术发展和应用
传统常规育种技术为我国粮食增产和安全做出了巨大贡献，但随着科技进步，常规育种在选育品质、抗病虫和抗逆、养分高效利用等性状时效率低、周期长的问题日益突出。以CRISPR/Cas9为代表的新一代基因编辑技术，能够对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、插入、替换等，可颠覆传统农作物育种模式，实现精准化品种改良，有效保障农产品供给和国家粮食安全。针对基因编辑技术这个热点，“十三五”国家重
Cell：开发出内含子seqFISH技术，可一次对单个细胞中的1万多个基因进行成像观察
2018年6月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一项突破性的新技术使得科学家们一次能够成像观察单个细胞内的10421个基因。这项研究是在美国加州理工学院神经科学研究所生物学研究教授Long Cai的实验室中完成的。相关研究结果于2018年6月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Dynamics and Spatial Genomics of the Nascent Trans
诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术独家许可
今年4月，诺华（Novartis）公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis，并获取其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的创新基因疗法。作为此项收购的后续，今日，诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，它包含了超过100
Sci Rep：科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病
2018年5月24日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具，近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异性设计，其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存
美国转基因家畜监管存在分歧
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 如果美国两个联邦机构能够达成一致意见，一种每年导致数百万头猪死亡的疾病可能很快就会消失。猪繁殖与呼吸综合征病毒就是科学家相信能依靠转基因技术打败的最新案例之一，而它也被卷入美国农业部（USDA）和食品药品监督管理局（FDA）的争论中。两家机构就谁批准和多快批准存在分歧。一方是FDA局长Scott Gottlieb——他的机构负责监管转基