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Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键

研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。

2025-01-08

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

iFlpMosaics如何精准解码基因功能?

该工具结合了Flp重组酶技术和多光谱荧光标记技术,通过对细胞进行精确的基因操控和标记,实现了突变细胞与野生型细胞在同一微环境中的共存和分析。

2024-12-31

锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06

Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因

研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。

2024-11-13

柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

Cell:当癌症遇上“祖传代码”——你的基因如何预置肿瘤的生存法则?

原来,每个人独特的基因谱(Germline variants)早已为肿瘤发展埋下伏笔,甚至提前“雕刻”好了癌细胞的蛋白质生存法则!

2025-04-17

Cell:新研究发现基因CXCL12与后降支动脉的形成有关

一项新的研究发现,基因CXCL12与后降支动脉的形成有关,其方向模式在人类发育的早期就已确定。这一发现代表着朝着开发“医学血管重建”迈出了一步。

2025-04-15

Cancer Discov:新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制

在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中,介导癌症起始能力的机制是什么?皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制?

2025-02-17