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Nature Medicine:AAV基因治疗酗酒,一治疗,长期有效

这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精,在接受治疗后,治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子(hGDNF),并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发

2023-08-17

给药即可治愈,HIV细胞疗法初创拟SPAC上市

近日,总部位于罗克维尔,专注于艾滋病的基因治疗公司Addimmune 宣布,将与空白支票公司 10X Capital Venture Acquisition Corp. III 合并后上市。

2023-08-13

脂肪氧化是细胞对DNA损伤的反应的重要参与者,支持DNA修复和基因组稳定

细胞会遇到各种类型的DNA损伤。在这些威胁下,细胞促进一种协调良好的信号反应,称为DNA损伤反应(DDR)。DNA修复是DDR的重要组成部分之一。

2023-08-10

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

名校联手开发光酶系统,将脂肪升级为重要结构单元手性胺,解决合成化学中的长期挑战

手性胺是生物活性分子、天然产物、中间体和分解剂的重要结构单元,在药物、农用化学品和材料的合成以及不对称催化中有着广泛应用。例如,镇痛药吗啡、曲马多,抗抑郁药舍曲林,抗血栓药波立维等均含有手性胺。而如何

2023-08-08

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

合成生物学初创实现透明质酶法生产,分子量范围从低到高,大幅降低生产成本

近日,以色列一家开发无细胞酶制造技术的专业生化公司 Enzymit 宣布实现了 HA 的酶法生物生产,其分子量范围从低到高,适合各种应用。并称 Enzymit 的无细胞制造工艺大大降低了传统上与 HA

2023-08-04

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

南京大学医学院研究者们揭示了氧化戊二脱氢酶诱导DNA损伤抑制肝细胞癌的进展

肝细胞癌是世界上最常见、最致命的恶性肿瘤之一,在亚洲尤其如此。代谢重编程是肿瘤细胞的标志之一,由致癌因子激发,以确保肿瘤细胞从外部环境中获得足够的营养。

2023-07-25

首款靶向SOD1突变反义核苷疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15