Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Circulation：血液中的大脑生物标志物或能预测机体的中风风险
本文研究结果表明，神经丝轻链（NFL）或能反映未口服抗凝治疗的房颤患者（包括此前无卒中史的患者）明显和隐性脑部缺血的发作，并能改善对其中风和死亡风险的评估。
2024-08-22
Nat Commun： 揭示机体代谢功能障碍促进帕金森疾病发生背后的特殊分子机制
本文研究结果表明，KGDH代谢通路或能作为一种纠正帕金森疾病中脂质过氧化和α-突触核蛋白水平增加的可靶向性作用的特殊线粒体机制。
2025-03-07
Nature Methods：颠覆认知的疾病机制革命！
随着生命科学的不断进步，人类正在突破线性序列的桎梏。可以看到，一个全新的领域已然开启：也许未来的精准医疗，会从给每个患者的基因组绘制专属的“四维折叠地图”开始。
2025-04-30
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
