世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
研究揭示人类PIWI蛋白的结构和机制特征
在该研究中，研究人员成功分离了小鼠和人的PIWI蛋白MILI和HILI，解析了它们与靶标RNA的结合和非结合状态的结构，并进行了生化分析。
2024-06-01
科研人员发现内涵体上GPCR-G蛋白信号转导的分子调控新机制
该研究利用免疫沉淀-质谱联用技术和荧光共定位等实验方法，发现SNX25的PX结构域可以结合一些经典的RGS蛋白，如RGS2、RGS4、RGS8和RGS17。
2024-07-04
Adv Sci (Weinh)：FUS蛋白在缺氧神经元中显著上调，促进circRNAs在sEVs中的选择性装载
该研究阐述了FUS如何选择性地促进circRNAs在缺氧神经元中的sEV装载，揭示了sEV介导的circRNA转运机制，并深化了我们对于细胞响应缺氧的理解。
2024-08-14
Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”，实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白，由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小，因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
2024-04-21
Nature揭示：可卡因与人类多巴胺转运蛋白相互作用的精细结构，助力进一步理解药物成瘾背后的分子机理
通过解密可卡因作用于大脑的分子机制，研究者有望促进新型靶向药物的研发，以应对人类的成瘾问题，为成瘾症治疗领域带来曙光。
2024-08-20
Nat Cell Biol | 李丹等发现帕金森病致病蛋白α-Syn相分离的生理功能及调控机制
在本工作中，研究者观察到α-syn除了能够自身发生相分离外，还能够与VAMP2以及SV发生多组分共相分离。进一步，通过液态核磁技术以及交联质谱等方法表征了α-syn与VAMP2相互作用的结构基础。
2024-07-06
Nature子刊：人工智能+血浆蛋白质组，提前7年预测帕金森病
在这项研究中，研究团队分析了99名近期被诊断患有帕金森病的患者、72名出现快速眼动睡眠行为障碍但还没有出现帕金森相关运动症状的患者，以及36名健康对照者的血样。
2024-06-25