Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”
这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。
2024-10-26
研究报道蛋白酶体调控应激颗粒稳态抵御高温胁迫的新机制
本研究通过探究蛋白酶体进入SG、组装、酶活,以及对底物水解能力,阐明蛋白酶体可被招募进入SG,维持SG内的蛋白平衡、调控其稳态,提高植物耐高温的重要生物学意义。
2024-09-20
Nat Commun:利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平,可激活癌细胞的自杀开关
这项新研究的核心是称为毒性外显子(poison exon)的微小遗传元件,这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时,它们会在蛋白形成之前触发其破坏,从而防止有害的细胞活动。
2025-03-17
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
Nature子刊:刘兴国/应仲富团队揭示线粒体未折叠蛋白反应抑制体细胞重编程中的多能性获得和间充质-上皮转化
鉴于 EMT 在肿瘤转移中的关键作用,这些关于线粒体未折叠蛋白反应与 EMT 之间联系的研究结果具有重要的病理学意义,并揭示了肿瘤治疗的潜在靶点。
2025-04-12