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JAMA Neurology:舒易来团队发现,基因治疗对先天性耳聋患者自然听力的恢复,优于人工耳蜗

该研究首次系统性比较了先天性耳聋儿童在接受基因治疗或人工耳蜗植入后多维度听觉言语感知水平的差异。

2025-07-23

Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑

该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。

2025-08-15

Nature:科学家发现SLC45A4 基因有望成为慢性疼痛患者的新希望

来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种名为SLC45A4的基因,其能编码一种神经元多胺转运蛋白且与慢性疼痛密切相关,这一发现不仅为理解疼痛的分子机制提供了新的视角。

2025-08-26

Nature:科学家揭示基因组倍增或会塑造卵巢癌的可进化性和免疫力

本文通过单细胞基因组学和转录组学技术揭示了全基因组倍增在卵巢癌中的动态变化及其对肿瘤进化和免疫反应的影响。

2025-07-20

Cell Genomics:李川昀/程强团队发现,让人类大脑更智慧的新基因,也让人类更易患癌

该研究表明,人类中的从头起源的新基因帮助人类拥有了更大的大脑和更强的认知能力,但这些新基因同时也能具有促肿瘤作用。

2025-08-13

Cell:沉默的基因组,喧嚣的转录场——解密结核菌适应性的隐藏驱动力

该研究通过技术创新和大规模数据分析,为我们描绘了一幅前所未见的结核菌演化全景图。它告诉我们,面对这个古老而狡猾的对手,我们不能再仅仅满足于研究它“是什么”,而必须更深入地理解它“做什么”以及“如何做”

2025-10-06

基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望

科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”,并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞,进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长,延长小鼠的生存期。

2025-07-10

Nat Commun:科学家揭开基因“印记”的神秘面纱,人类细胞中的甲基化图谱

本文研究不仅揭开了基因“印记”的神秘面纱,还提供了一个全新的视角来理解基因调控和疾病机制。

2025-04-23

Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况

这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。

2025-05-30

Nature:单一的基因“打击”或会驱动慢性髓性白血病的快速生长

来自维康桑格研究所等机构的科学家们通过研究揭开了慢性髓性白血病这颗“癌种子”从萌芽到爆发的神秘面纱。

2025-04-11