药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
GLP-1类药物或可治疗不孕症，揭示多囊卵巢综合征的治疗新靶点
这项最新研究中，研究团队发现，bsh缺失的普通拟杆菌菌株（Bv-Δbsh）仍然可以在小鼠中诱导PCOS样表型，这表明普通拟杆菌可以通过另一种胆汁酸非依赖性途径诱导PCOS病理。
Science丨汤其群团队发现青蒿素类衍生物可治疗多囊卵巢综合征并揭示其机制
研究人员发现青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速CYP11A1的降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低PCOS患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。
Nat Metab | 北京大学庞艳莉/乔杰/姜长涛/李蓉发现多囊卵巢综合征的治疗新靶点
多囊卵巢综合征是一种复杂的体征和症状，包括雄激素过多(多毛症和/或高雄激素血症)、卵巢功能障碍和多囊卵巢形态，通常伴有心血管疾病、2型糖尿病、高血压和血脂异常的风险增加。
预防CAR-T诱导的细胞因子释放综合征方面获进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组、吴雁课题组合作，在预防嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）诱导的细胞因子释放综合征方面取得进展。相关研究成果以
Nature子刊：利用人诱导性多能干细胞成功构建出模拟阿尔波特综合征的肾脏类器官
在一项新的研究中，来自日本京都大学和神户大学的研究人员构建出诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）衍生的肾脏类器官来模拟由COL4A5基因突变引起的
分析17.6万人数据发现，代谢综合征与全因痴呆风险增加12%有关
该研究利用大样本数据发现，MetS与全因痴呆风险增加有关，在符合4条到5条MetS诊断标准的参与者中，这种相关性最明显。
上海交通大学研究者们揭示了肺靶向脂质纳米颗粒递送可溶性PD-L1 mRNA在急性呼吸窘迫综合征中的应用
急性呼吸窘迫综合征(ARDS)是一种以非心源性肺水肿、双侧胸片混浊和严重低氧血症为特征的严重呼吸系统疾病，其病因包括肺和肺外因素，如细菌性和病毒性肺炎、误吸、肺挫伤和严重全身感染。
Nat Mater：对CAR-T细胞进行原位PEG修饰可缓解细胞因子释放综合征和神经毒性
近年来，癌症研究人员为嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）T 细胞（CAR-T）疗法的到来欢呼雀跃，这类细胞疗法取得了令人鼓舞的成果，改变了多种癌症的治疗方式。