Nature：儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析
这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。
2024-09-07
Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Cell Genomics：结合孟德尔随机化与AlphaFold3发现阿尔茨海默病蛋白标志物及其三维结构变化
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）是全球痴呆症的主要原因，对患者造成认知、情绪及生活能力的全面退化，同时给家庭带来沉重的经济、心理和生活压力。尽管进行了大量的研
2024-12-11
Sci Transl Med：新型策略或能通过靶向作用白血病干细胞来抵御人类急性髓性白血病
本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色，并表明，靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。
2024-08-04
糖尿病药物新突破！Neurology：SGLT2抑制剂或能保护大脑免受痴呆和帕金森侵袭
来自延世大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一类糖尿病药物或与机体痴呆症和帕金森疾病的风险降低有关。
2024-10-04
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
超50万人数据显示，确诊2型糖尿病的30年前，心血管疾病风险已然翻倍
2型糖尿病带来的心血管疾病风险很多不由2型糖尿病本身带来，二者共通的肥胖、高血压、血脂异常等因素可能是潜在的风险因素。
2024-12-04
BMC Med：临床试验表明食品添加剂卡拉胶会破坏肠道屏障，增加2型糖尿病的风险
鉴于卡拉胶在食品中的广泛使用，潜在的健康风险应该得到重视。我们必须了解食品添加剂如何影响我们的健康，以便向公众提出明智的建议。
2024-12-03