激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
远大医药创新RDC产品中国IND获批，或在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）领域取得重要突破
近几年，远大医药在打造放射性药物诊疗平台方面动作频频，此次TLX250-CDx国内IND获批是远大医药核药抗肿瘤诊疗平台在中国落地的重要进展，也有望助力公司未来进一步夯实核药领域的龙头地位。
2022-09-29
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19
Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
2022-08-12
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
西湖大学谢琦团队等利用单细胞多组学技术揭示肾透明细胞癌中的关键调控程序
该研究描绘了ccRCC的单细胞转录组和表观基因组图谱，识别了肿瘤细胞特异的基因转录和表观调控程序，为设计更有效的治疗策略提供了新的线索。
2022-07-27
中科院营养所陈雁团队发现，间歇性热量限制促进造血并改善贫血
间歇性热量限制2周，外周血红细胞和血红蛋白水平升高，网织红细胞数量增加。间歇性热量限制2周还促进了小鼠脾脏髓外造血，而持续性热量限制则主要促进骨髓中红细胞生成。
2022-06-18
Neat1促进肾小管上皮细胞凋亡促进慢性肾脏疾病急性肾损伤
在AKI发作中幸存下来的患者可能会遭受持续性亚临床肾脏损伤，使他们处于更高的发展到慢性肾脏病、终末期肾病和死亡的风险。
2022-06-23
外泌体线粒体tRNAs和miRNAs可作为肾近端小管上皮细胞炎症的潜在预测因子
该研究证实了两种外泌体ncRNA可作为预测CKD发病机制的潜在指标，也可用于有效监测CKD的治疗效果。
2022-06-16