FDA调查CAR-T细胞治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险，涉及所有上市的6款产品
研究团队建议，在当前和未来的细胞治疗产品中，应当广泛考虑细胞疗法中潜伏病毒再激活的可能性。
2023-12-01
南方医科大学的研究者们通过根除癌症干细胞来治愈癌症患者的策略
肿瘤干细胞（CSCs)首先在急性髓性白血病(AML)中被发现，在急性髓性白血病中，CSCs表现出干细胞样和癌细胞样的特性，并被发现是相应癌症bbb发生和进展的唯一原因。
2023-11-23
Nat Commun：恢复2型糖尿病患者机体特殊蛋白的功能或有望逆转胰腺β细胞的功能失调
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了2型糖尿病发病的新原因，相关研究结果有望帮助开发新型疗法来恢复患者机体功能异常的胰腺β细胞，甚至还可能预防2型糖尿病的发生。
2023-11-21
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
Nat Cancer：揭示肿瘤基因和微环境之间的相互作用影响多发性骨髓瘤患者对疗法反应背后的分子机制
来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肿瘤细胞和微环境中免疫组分之间的相互作用如何影响新诊断为多发性硬化症的患者对疗法的反应和治疗结局。
2023-11-23
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
2023-09-30
两篇JCI：特殊的遗传改变或能预测鳞状细胞肺癌患者是否会对靶向性疗法产生反应
来自科隆大学等机构的科学家们揭示了某些情况下在这种肿瘤中所发生的新型遗传改变，这或许就会暴露出肿瘤的弱点，从而就有望帮助科学家们进行一定的治疗干预。
2023-11-13
中山大学许丽霞/于君/李晓星团队构建胆道癌患者来源的类器官，并进行药物筛选和临床应用
该研究成功建立了一个胆道癌患者来源的类器官（BTC PDO）文库，并证实了其可作为个性化化疗药物筛选的有效工具。该研究还鉴定了不同化疗药物反应的BTC PDO的基因表达特征
2023-11-13