Epidiolex第4个III期研究获得成功，已在美国上市
2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。今年6月下旬，该公司大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂获得美国FDA批准，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。L
索元生物抗肿瘤创新药的突破性研究成果将在美国血液学年会展示
精准医疗领军企业索元生物今日宣布：将在2018年12月1日至12月4日举行的美国血液学年会（ASH）上将以学术壁报形式展示两项关于DB102（enzastaurin）的新进展。第一张学术壁报通过对既往弥漫性大B细胞淋巴瘤（DBLCL）维持疗法的一个三期临床试验的回顾性分析发现一个全新的可预测DB102药物疗效的生物标记物Denovo Genetic Marker 1 (DGM1), 并且此DGM1
研究人员利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DN
研究人员开发长非编码RNA数据库LncBook
近日，由中国科学院北京基因组研究所开发的人类长非编码RNA（long non-coding RNA， lncRNA）数据库LncBook正式上线。该项研究成果以LncBook： a curated knowledgebase of human long non-coding RNAs 为题在国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表。近年来，有关lncRNA的
研究人员建立植物基因组高效C-T单碱基编辑新系统
单碱基编辑技术(Base editor)是基于CRISPR系统的新型靶基因定点修饰技术，在不产生DNA双链断裂的情况下，利用胞嘧啶脱氨酶或人工进化的腺嘌呤脱氨酶对靶位点进行精准的单碱基编辑，从而实现C-T或A-G的替换。目前，基于融合大鼠胞嘧啶脱氨酶APOBEC1的BE3介导的C-T碱基编辑技术已广泛应用在植物中，但该系统仍然存在一定的缺陷，如编辑效率低、编辑的活性窗口相对狭窄以及对G
Cell：研究人员完成迄今最大规模的中国人基因组测序
中国研究人员领导的一个国际研究团队４日说，他们完成了迄今最大规模的中国人基因组测序和分析，有助于揭示基因与生育的联系以及了解中国人口基因结构。这项发表在新一期美国《细胞》杂志上的研究显示，深圳华大基因研究院用“无创产前基因检测”技术收集了超过１４万名中国孕妇的部分基因组样本。“无创产前基因检测”是对孕妇少量游离ＤＮＡ进行测序以检测染色体异常的一种技术。研究人员表示，这项研究的测序对象约占中国总人口
研究人员在斑马鱼中构建出一种肠道炎症模型
国际学术期刊Nature Communications（《自然-通讯》）在线发表中国科学院广州生物医药与健康研究院裴端卿和舒晓东研究团队关于斑马鱼研究的最新成果“Deficiency in class III PI3-kinase confers postnatal lethality with IBD-like features in zebrafish”。该研究利用斑马
美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所
2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点
PNAS：基因工程技术帮助研究人员克服基因疗法面临的两大免疫障碍
2018年9月10日讯 /生物谷BIOON /——迄今为止，在使用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症时会面临两大免疫障碍：一是治疗杜氏肌营养不良患者的抗肌营养不良蛋白会发生突变，因此会变成外源性蛋白，从而引发免疫反应；二是用于递送抗肌营养不良蛋白的腺相关病毒6（AAV-6）载体是一种病毒载体，具有固有的免疫原性。为了克服这些障碍，近日来自斯坦福大学和华盛顿大学的科学家们开发出了一种新技术去递送工程化的质
Geriat & Geront Internat:研究人员发现地中海饮食会提高睡眠质量
2018年9月10日讯 /生物谷BIOON /——近日一项发表在《Geriatrics & Gerontology International》上的最新研究发现睡眠质量而非睡眠时间与坚持使用地中海饮食呈正相关的关系，这项研究涉及1639名65岁以上的老年人。图片来源：https://pixabay.com此前已知地中海饮食可能会促进人们睡眠质量更好，而睡眠质量较差则会导致人们吃更少的健康食