因罕而聚，罕而不孤|大咖齐聚，共同倡导关爱罕见病群体，助力健康中国！
罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
研究发现早晚餐的“黄金时间”，提前一小时，患癌风险降低25%，糖尿病风险也大大降低！
长夜漫漫，你在熬夜的时候是否经常饿意袭来，这时候点一顿夜宵美美的吃一顿，简直是人间一大爽事啊。但是，你当下是快乐了，殊不知，你的健康危害却正在增加了。本来熬夜对身体已经是一大kill了，你在熬夜的同时
《自然》：帕金森病细胞疗法曙光！哈佛科学家发现提升中脑多巴胺细胞移植存活率的方法
这项研究给出了一条使用细胞移植疗法治疗帕金森病时，提高移植细胞存活率的现实可行的方法：共移植调节性T细胞。Kim教授表示，这一发现非常重要，细胞治疗最重要的标准就是安全性
Acta Pharmacologica Sinica: 丹酚酸B改善早期阿尔茨海默病小鼠模型的视网膜缺陷
阿尔茨海默病(AD)是一种以认知功能下降为特征的进行性神经退行性疾病。AD的显著病理特征包括淀粉样蛋白(Aβ，Aβ)斑块沉积和神经纤维缠结(NFT)，导致神经元丢失和突触连接改变。
JAMA Netw Open：长期的1型糖尿病或与大脑加速衰老有关
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究深入研究了1型糖尿病患者机体大脑的过早衰老的分子机理，文章中，研究人员证实了1型糖尿病和加速大脑衰老的放射学证据之间的关联。
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
Neurology：炎性肠病或与个体中风风险增加密切相关
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现，炎性肠病患者或许要比未患该病的人群更易于患上中风，该研究并未证明，炎性肠病会诱发中风，但其二者之间或许存在某种关联。
斯坦福团队首次证实，骨髓移植可以替换大脑中90%的病变小胶质细胞，缓解阿尔茨海默病病理特征
不过我相信大家都能看得出来，对于阿尔茨海默病这种进展缓慢且不威胁生命的疾病而言，骨髓移植的代价太大了，在临床上是不可行的。因此，更好的办法是，在这些研究的基础上，找到安全有效/经济便捷的小胶质细胞替换