锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell：我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸，并伴有瘙痒症状，因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸（以Ocaliva的名义出售），以消除这些影响。
2024-11-20
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
北京宣武医院唐毅教授领衔阿尔茨海默病新药国际研究，首例中国患者已于近日完成入组
2024-12-29
Nat Metabol：能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制，并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
2024-12-19
科学家首次发现，牛磺酸会促进白血病细胞的糖酵解，推动血癌的发生发展
Bajaj团队这项研究成果表明，牛磺酸是髓系恶性肿瘤发生和发展的关键调节因子，并揭示了背后的分子机制。未来，有必要围绕白血病患者开展更深入的研究，以及开发阻止牛磺酸进入白血病细胞的药物。
2025-05-16
北京协和医院冷泠团队发文：基于皮肤类器官的感染平台鉴定出手足口病特异性抑制剂
本研究利用hiPSC-SO模型，揭示了EV-A71感染的细胞靶点和分子机制，特别是自噬途径和Hippo-YAP/TAZ信号通路在病毒复制和细胞增殖中的关键作用。
2025-05-07
“减肥神药”司美格鲁肽再登《新英格兰医学杂志》，口服版显著降低心脏病发作和中风风险！
这项大规模临床试验表明，在患有 2 型糖尿病以及动脉粥样硬化性心血管疾病和/或慢性肾病的患者中，相比安慰剂，口服版司美格鲁肽能够显著降低主要不良心血管事件的风险，且未增加严重不良事件的发生率。
2025-04-04
PloS Biol：武汉大学张振涛课题组揭示胆固醇代谢产物24-OHC与帕金森病的发展相关联
研究结果表明，胆固醇24-羟化酶CYP46A1在帕金森病中的α-突触核蛋白病理进展中起着关键作用，突显了其作为帕金森病治疗靶点的潜力。
2025-02-26