【日程更新】2015第四届中国罕见病高峰论坛！
罕见病发展中心将联合同济大学附属第一妇婴保健院、北京大学医药管理国际研究中心及壹基金于9月18-19日在北京共同主办第四届中国罕见病高峰论坛，我们诚挚邀请社会各界广泛参与。
瑞士罕见病药商SOBI口服悬液配方Orfadin（尼替西农）获欧盟批准
Orfadin于2005年上市，该药结合饮食限制，可显著改善遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）婴幼儿的临床预后。
罕见病用药仍将是富有吸引力的并购目标
在制药业的并购热潮中，有一个越来越明显的趋势——罕见病用药成为理想的并购目标。实际上，在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。
赛诺菲罕见病新药olipudase alfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。
我国罕见病治疗诊断现状
不久前风靡一时的"挑战冰桶"，让社会大众开始逐渐关注到了渐冻人、瓷娃娃等罕见病群体。罕见病是指那些患病率较低的疾病，又称"孤儿病"。 国际上定义罕见病是指发病率1/50万，也就是50万人群里面只有一个是患疾病的
【说图】罕见病与孤儿药
孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。目前，孤儿药基本由欧美等发达国家研发。“有钱也
美报告罕见女传女艾滋病病例
美国疾病控制和预防中心日前报告一例罕见的女传女艾滋病病例，这名女性通过性途径从其女性伴侣处染上艾滋病病毒。美国疾控中心研究人员当天在《发病率与死亡率周报》中说，染病女性今年46岁，来自美国得克萨斯州；其
制药公司如何从罕见病治疗中挖掘价值
罕用药的市场规模已经超过500亿美元，成为医药行业的宠儿，并且预计将继续以难以企及的速度保持增长。本文讨论了罕用药市场的动态及制胜战略。罕用药（orphan drugs，也称为孤儿药）已成为医药行业的宠儿，位居特药