【日程更新】2015第四届中国罕见病高峰论坛！
罕见病发展中心将联合同济大学附属第一妇婴保健院、北京大学医药管理国际研究中心及壹基金于9月18-19日在北京共同主办第四届中国罕见病高峰论坛，我们诚挚邀请社会各界广泛参与。
2015-07-29
瑞士罕见病药商SOBI口服悬液配方Orfadin（尼替西农）获欧盟批准
Orfadin于2005年上市，该药结合饮食限制，可显著改善遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）婴幼儿的临床预后。
2015-07-01
罕见病用药仍将是富有吸引力的并购目标
在制药业的并购热潮中，有一个越来越明显的趋势——罕见病用药成为理想的并购目标。实际上，在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。
2015-06-17
赛诺菲罕见病新药olipudase alfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。
2015-06-08
我国罕见病治疗诊断现状
不久前风靡一时的"挑战冰桶"，让社会大众开始逐渐关注到了渐冻人、瓷娃娃等罕见病群体。罕见病是指那些患病率较低的疾病，又称"孤儿病"。 国际上定义罕见病是指发病率1/50万，也就是50万人群里面只有一个是患疾病的
2015-04-02
罕见病： 今天很残酷 明天很美好
冰桶挑战引发的狂欢，让ALS（肌肉萎缩性侧索硬化症）进入了热门搜索排行榜，依靠名人效应病毒式的传播，罕见病患者——这一不为人知的群体终于走进了公众的视线。
2015-03-26
FDA批准安进高价罕见白血病新药Blincyto
安进公司最新批准的Blincyto用于治疗一种罕见形式的白血病，包括两个循环的疗程，费用高达17.8万美元，使之成为市场上最昂贵的药品之一。
2015-03-26
【说图】罕见病与孤儿药
孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。目前，孤儿药基本由欧美等发达国家研发。“有钱也
2015-03-26