中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率
实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。
2025-03-30
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展
研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染,为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。
2024-08-23
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Science:细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中,研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法,这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中,并可进行时间控制。
2025-05-20
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28