Nature：耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法
在这项新的研究中，这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因，然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。
2025-01-06
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
J Adv Res：制备纳米凝胶提高环氧虫啶对柑桔黄龙冰病媒柑橘蚜毒力和持久性
本研究成功构建了以环氧虫啶为载体的纳米凝胶(NG)给药体系，所得Cyc@NGs具有较高的载药效率(60 wt%)。
2024-09-30
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Sci Adv：对疼痛研究的新发现或有望帮助开发更好的人类慢性疼痛疗法
本文研究结果表明，电压传感器结构域（VSDs）I和IV中G蛋白Gβγ的抑制或许是CaV2.2门控和随后的突出前抑制发生的基础。
2024-12-05
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Science：科学家利用冷冻电镜技术揭示DNA复制过程隐藏的机制，并阐明新型癌症疗法靶点
这些研究发现不仅为癌症治疗提供了新的靶点，也为理解基因组稳定性和细胞分裂的基本机制提供了新的视角。
2025-03-14
Mol Cell：STING蛋白或能帮助修复细胞中溶酶体的功能，有望帮助开发神经退行性疾病新疗法
本文研究揭示了STING蛋白在溶酶体功能障碍中的双重作用，一方面STING能通过引发炎症反应来应对溶酶体的损伤，另一方面，其还能激活溶酶体的修复和再生机制。
2025-04-23
Nature Cancer：山东大学姜新议/史本康团队开发原位CAR-巨噬细胞疗法，用于肾癌治疗
这项研究表明，通过合成的 IL-2 受体可以调节 CAR-M 细胞的促炎表型，这有利于 CAR-M 细胞疗法的抗肿瘤免疫治疗，并在其他实体恶性肿瘤中具有广泛的应用前景。
2025-05-03