已在多国获批的阿尔茨海默病新药，在欧洲被拒！
2025-04-02
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发circRNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送 ds-cRNA 作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的 PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2025-04-02
AI助力攻克阿尔茨海默病！Cell：人工智能揭示基因PHGDH才是阿尔茨海默病的病因，并确定一种潜在的药物化合物
这项创新研究融合了基因调控、人工智能和药物发现等多个领域的前沿技术，为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。
2025-04-30
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16
Nature：揭示诱发心脏病的关键低密度脂蛋白的具体分子结构
这一研究发现不仅能帮助研究人员更好地理解机体脂肪和胆固醇代谢的基本方面，而且还能帮助开发更好更具特异性的检测技术和清除有害胆固醇的疗法。
2025-02-17
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
JAMA Dermatol：摄入超级加工食品或会诱发银屑病的发生
来自法国Henri Mondor医院等机构的科学家们通过研究发现，超级加工食品或许也会诱发自身免疫性皮肤疾病—银屑病（psoriasis）。
2024-12-03
MN：帕金森病始于肠道再添实锤！科学家再次揭示，帕金森病相关肠道微生物移植可诱导肠道和大脑的相关病变
在这项研究中，研究者们首先对44名帕金森病患者和21名健康参与者的粪便样本进行高通量测序，确定患者肠道微生物的多样性及特征。
2024-11-16
Science：帕金森病的"分子帮凶"终现形！研究人员破解致病蛋白传播密码
这项研究的意义远超帕金森病本身。FAM171A2作用机制的揭示，为阿尔茨海默病、路易体痴呆等蛋白病提供了全新视角——或许所有错误折叠蛋白的传播，都依赖特定的"分子接收器"。
2025-02-25