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类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型

研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵

2023-11-02

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

揭开EGFR、m6A修饰和铁死亡的关联,为胶质瘤联合治疗开辟新道路

该研究表明,EGFR通过m6A去甲基化酶ALKBH5的细胞核定位,重编程表观转录组图谱,以防止铁死亡,进而揭示了EGFR信号、m6A修饰和铁死亡之间的联系,为胶质母细胞瘤的联合治疗开辟了道路。

2023-11-27

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

研究人员发展出蛋白质C端化学修饰新方法

蛋白质的化学修饰可改善蛋白的理化性质,赋予蛋白新的生理学功能,如延长半衰期、标记靶标受体、调节蛋白-蛋白相互作用等,在生物技术及药学研究中具有重要意义。相较于蛋白质氨基酸侧链及N端修饰技术的发展,蛋白

2023-11-13

Nature:汪寅生团队揭示CAG重复扩增的m1A修饰促进神经退行性疾病

这项研究研究提供了一种新的核苷酸重复扩增导致神经系统疾病的机制范式,并揭示了RNA中m1A的新病理功能。这些发现可能为治疗源于CAG重复扩增的神经退行性疾病提供重要的机制基础。

2023-11-10

复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化

传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险

2023-10-20

JCI Insight:揭示肠道聚糖的修饰或与人类肥胖和炎症发生有关

来自日本千叶大学等机构的科学家们通过研究深入揭示了利用小鼠模型探索O-聚糖的N-乙酰氨基葡萄糖(GlcNAc)-6-O-硫酸化或对粘蛋白中所发现的糖类结构进行化学修饰,是否能帮助抵御机体肥胖和肠道炎症

2023-10-16