中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
个性化疗法为乳腺癌治疗精准补位
来自德国Margarete Fischer-Bosch临床药理研究所等机构的科学家们通过研究首次系统评估了在他莫昔芬标准治疗基础上，联合低剂量(Z)-内昔芬的可行性与安全性。
2025-10-20
Nature：罗敏敏团队发现抑郁症治疗新机制，带来更安全更有效的抗抑郁疗法
该研究证实，腺苷是快速起效抗抑郁药物/疗法的关键介质，也是治疗重度抑郁症的可操作的靶点，适用于开发可扩展的非侵入疗法。
2025-11-07
Cell子刊：毕艳/李靓合作发现中枢瘦素抵抗新机制，开辟肥胖治疗全新路径
该研究首次从系统观阐明脂-脑通讯异常驱动中枢瘦素抵抗的全新成因机制。证实脂肪组织来源的细胞外囊泡（EV）及其携带的 microRNA（miRNA）是调控中枢瘦素敏感性的关键分子。
2025-11-13
《柳叶刀》：中山大学领衔，中国原创抗癌新药——双抗ADC，晚期鼻咽癌治疗新选择
这是全球首项在经多线治疗失败的晚期鼻咽癌患者中开展的随机 3 期临床研究，也是首个证明双特异性 ADC 临床获益的 3 期临床研究。
2025-10-22
Cancer Cell：邵志敏/江一舟团队等利用AI辅助分型，提高乳腺癌治疗效果
该研究利用人工智能（AI）辅助的分子分型，将 HR+/HER2- 乳腺癌精准地划分为四个新亚型——SNF1、SNF2、SNF3、SNF4。
2025-12-07
Nature重磅：“装甲型”CAR-T治疗实体瘤新突破，细胞因子精准“爆破”且全身毒性归零
通过内源性基因调控机制，以肿瘤局部化方式表达促炎细胞因子，将扩大“装甲型” CAR-T 细胞安全表达细胞因子的种类，从而有望克服 CAR-T 细胞治疗实体瘤难题。
2025-09-11
Cell背靠背：华人团队揭示中风后大脑炎症机制，并提出治疗新靶点
该研究揭示了肥大细胞特异性受体 Mrgprb2/MRGPRX2 通过硬脑膜-大脑信号轴介导卒中后的脑部炎症反应，抑制 Mrgprb2 可减轻小鼠卒中后的脑部炎症、并改善神经功能预后，并提高存活率。
2025-07-28
Science子刊：“即插即用”CAR-T 细胞疗法来了，实体瘤治疗有望迎来曙光
GA1CAR 平台的设计堪称精妙绝伦，它创新性地将抗原识别元件与 CAR-T 细胞内的信号传导机制分离开来，采用了一种模块化 “分离式” 设计。
2025-08-28