Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
2024-12-01
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
2024-11-30
Nat Methods：诱导多能干细胞变身「内脏感觉神经节类器官」，揭示神经疾病奥秘
该研究成功创建了从诱导多能干细胞分化出VSGO的方法，并构建了轴-芯片模型以探究VSGO在神经疾病中的作用，发现VSN可能是肠道-脑轴中病理蛋白传播的潜在介质，为神经疾病研究带来了新的模型和思路。
2024-11-15
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Nature | 精准预测阿尔茨海默病：血液标志物带来新希望
上世纪90年代，“淀粉样蛋白假说”提出，Aβ的沉积是阿尔茨海默病的主要驱动因素，这一假说推动了大量以Aβ为靶点的药物开发。然而，这些药物在临床试验中屡次失败，引发了对这一假说的质疑。
2024-08-12
多篇文章解读肥胖所致多种人类疾病背后的分子机制！
揭示肥胖导致非酒精性脂肪肝病进展的新机制、肥胖会因 RalA 激活而导致白色脂肪细胞线粒体破碎和功能障碍、中国科学家发现肥胖或会导致大脑缩小、白质病变增加
2024-08-29
实验室里的“迷你大脑”为攻克脑部疾病带来革命性突破！Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
科学家发现，肿瘤浸润性克隆性造血与非小细胞肺癌患者的疾病复发或死亡风险增加80%有关
该研究发现，TI-CH不仅是年龄相关CHIP的一种表现形式，还与NSCLC以及其他实体瘤患者预后较差有关。
2025-04-30
科学家开发工程菌作为鼻腔给药载体，可将药物直送大脑，或为肥胖/神经系统疾病提供新疗法
研究表明，让植物乳杆菌WCFS1分泌瘦素并通过鼻腔给药，为肥胖治疗提供了一个非常诱人的新方向。
2025-03-01