Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
小分子药物模拟低氧环境，创新疗法缓解大脑损伤、肌肉无力
根据研究团队新近发表在《细胞》上的论文，他们找到了一种名为HypoxyStat的小分子，能够改变血红蛋白与氧气的结合能力，从而复制低氧疗法对细胞的影响。
2025-04-15
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16
干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
这项在美国10个中心开展的随机双盲试验，首次揭示了干细胞疗法的多重保护机制：通过静脉输注的间充质干细胞如同微型"修复工兵团"，既能分泌血管内皮生长因子加固血脑屏障，又能释放抗炎因子平息神经炎症。
2025-03-13
Nat Commun：揭示男性精子产生的分子过程有望帮助开发不育症新型疗法
这项研究首次系统地揭示了细胞间桥在减数分裂中的具体作用机制，研究者指出，细胞间桥不仅参与了生殖细胞的DNA复制和损伤修复，还对转座子（一种可以移动的基因元件）的沉默起到了关键作用。
2025-03-12
靶向疾病蛋白的新方式找到了
一项发表于《科学》（Science）的研究通过系统探索cereblon（CRBN）的靶点空间，揭示了分子胶诱导的新底物识别规则，为开发新一代降解剂提供了重要指导。
2025-07-13
Nature Cancer：中山大学崔隽团队发现癌症铁死亡疗法新靶点——zDHHC8
该研究发现，zDHHC8 是一种在多种肿瘤中高表达的 S-酰基转移酶，会在 GPX4 的第 75 位半胱氨酸（Cys75）位点进行棕榈酰化修饰。
2025-03-24