聚焦2022甲亢新指南,助推甲亢规范化诊疗
《指南》对其病因和临床表现进行了详尽、清晰的梳理,并推荐游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)和游离甲状腺素(FT4)为诊断甲状腺毒症的主要指标。
2022-10-28
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
海和药物紫杉醇口服溶液(RMX3001)中国上市许可申请获正式受理
目前全球大部分地区大多使用注射剂型紫杉醇,需经配制后在医院经静脉滴注给药,患者需频繁返院,且会有注射部位不良反应,因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。
2022-09-14
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病
8月18日,Krystal Biotech宣布,FDA已受理其在研基因疗法B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22