Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Mol Cell：郭剑平/程超/卜浪揭示棕榈酸通过激活先天免疫抑制病毒感染的新机制
该研究通过体内外实验发现棕榈酰转移酶ZDHHC24可以棕榈酰化修饰MAVS的C46和C79位点，从而促进RLR介导的TBK1-IRF3-IFN天然免疫信号通路的激活，发挥抗病毒作用。
2024-09-13
英矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂，用于治疗高度微卫星不稳定性（MSI-H）癌症
ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果，在多种癌症模型中，包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等，均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。
2024-09-12
Cell Rep Med：类泛素化抑制通过增强合成代谢心磷脂途径防止对乙酰氨基酚诱导的肝损伤
本研究数据表明，通过阻断类化修饰来防止TAM41降解可恢复AILI中的线粒体活性并阻止肝损伤。
2024-08-29
Acta Pharm Sin B：LncRNA ZFPM2-AS1通过结合CDC42和抑制STAT1激活来促进乳腺叶状瘤的进展
LncRNAs是一类长度超过200 bp的非编码rna，具有空间特异性和时间特异性的表达模式，在基因表达调控中起着至关重要的作用。
2024-09-25
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术，实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统，结合数据分析和工程化改造方法，成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术，首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
中国科学院西双版纳热带植物园植物基因组演化与次生代谢研究组发现，ICE1作为关键的转录激活因子，正向调节QQS的表达，以提高花粉的萌发和活力。
2024-07-18
全RNA介导的精准基因写入技术！Cell：我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术
本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子，开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。
2024-07-19
