Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病
在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
2025-05-06
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
Cell：脂肪酸通过影响阴道菌群组成改善女性生殖健康
本研究不仅揭示了FGT菌群中乳酸菌的代谢差异及其机制，还提出了一种新的代谢靶向干预策略，有望改善女性生殖道菌群稳态和生殖健康。
2024-08-31
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
JCI：科学家揭示一种参与机体生殖功能控制的新型分子通路
本文研究结果揭示了星形胶质细胞中kisspeptin发挥作用的非神经通路，而该通路或能协同微调生殖轴以及其对机体代谢压力的反应。
2024-09-15
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中的安全性和潜力，并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
2025-06-01
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Cell子刊：Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法，克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中，研究团队开发了一种诱导多能干细胞（iPSC）来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2（HER2）的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06