两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Medicine：新抗原如何改变癌症治疗规则？一场免疫革命的开始
Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式：不再以疾病为中心，而是以患者为核心，为每位患者量身定制精准疗法。
2025-01-10
Nature：发现gliocidin小分子有望安全有效治疗胶质母细胞瘤
在小鼠体内安全有效的治疗将gliocidin作为一种有前途的前体药物，有可能改善胶质母细胞瘤患者的生存结果，使其成为未来临床试验的候选药物。
2024-12-17
Science：大脑感应T细胞经编程后可将治疗载荷递送到大脑中
结果表明，大脑感应细胞可能作为一种通用平台，用于治疗更广泛的中枢神经系统疾病，包括脑瘤、脑转移、神经炎症和神经变性。
2024-12-16
Nat Commun：DNA测序手段或能预测晚期前列腺癌患者的治疗预后
本文研究结果表明，尽管在3期试验中使用了强效的雄激素受体抑制剂，但使用AR-ctDETECT测试手段确定为ctDNA阳性的mCRPC患者的生存率或许较低。
2024-12-30
华人学者提出PROTAC新应用，清除肝脏衰老细胞，治疗脂肪肝，预防肝癌
该研究开发了一种靶向降解 BCL-xL/BCL-2 的 PROTAC，能够有效清除肝脏中的衰老细胞并减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）驱动的肝细胞癌（HCC）。
2025-02-05
基于DNA折纸结构酶级联反应器的肿瘤化动力治疗研究获进展
基于分子自组装的DNA纳米结构具有结构精确可控、易于化学修饰、生物可降解等特点，是有潜力的纳米载体，在药物靶向运输、可控释放、多种药物协同运输治疗等方面展现出应用前景。
2025-02-18
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16