Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20
Mil Med Res：干细胞"补丁"成功修复大鼠视网膜，视觉功能显著改善，为失明治疗带来新曙光
本研究利用人干细胞来源的视网膜色素上皮与视网膜类器官共移植物治疗激光损伤大鼠视网膜，发现其可促进视网膜结构重建，改善视觉功能，为治疗视网膜损伤及退行性疾病提供了新方法。
2025-06-05
特艾升 ®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）商业首发，开启血小板治疗新时代！
2025-04-19
诺华创新药物信倍立®（盐酸阿思尼布片）在华获批，开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代
2025年5月14日,诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期(CP)成人患者。
2025-05-15
Nat Commun：人工智能助力攻克肾癌治疗难题！科学家有望精准预测抗血管生成疗法的效果
来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究开发出了一种基于AI的模型，其或能准确预测哪些肾癌患者将从抗血管生成疗法中获益。
2025-05-04
癌症治疗的“双面间谍”？Cell：中国科学家揭秘细菌免疫疗法的关键作用机理
这项研究不仅为细菌免疫疗法在实体瘤治疗中的应用提供了新的理论支持，还为肿瘤微环境中的免疫调节机制提供了一个重要的研究框架。
2025-03-25