诺华「卡马替尼」在华获批上市
盐酸卡马替尼片是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶（c-Met）抑制剂，可有效抑制MET及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。
2024-06-13
赛诺菲CD38单抗新适应症获FDA受理并获优先审评资格
尽管多发性骨髓瘤治疗在近期取得了进展，但临床对一线治疗方法的需求仍未得到满足，特别是对于那些不符合移植条件的患者，他们可能面临不良预后
2024-06-02
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
α-羟甲基酮类化合物的酶促合成及转化应用方面获进展
该团队构建了一锅多酶反应体系，解决了多酶体系的匹配难题，实现了对映选择性互补的1,2-二醇类化合物的高效合成，且产物对映选择性达到97-99% ee、分离收率为52-97%。
2024-07-03
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
利用光遗传学恢复盲人视力，两位科学家获2024年沃尔夫医学奖
两位科学家因共同开创了一种新颖的视力恢复方法而获得沃尔夫奖，他们设计并应用光遗传技术使眼睛中存活的神经元具有光敏性，功能性地替代因损伤和遗传疾病而丧失的光感受器。
2024-07-05
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Cell：不孕症研究获重要突破！这种干细胞或成为“试管婴儿”等生育治疗的关键
该研究发现了一种原本用于辅助胚胎发育的细胞群——原始内胚层，将其分离后单独培养，可以自行生成“胚芽样”的重组胚胎，并揭示了其背后的分子机制。
2024-07-04