Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Nature：科学家识别出一种能抑制机体食欲并促进减肥的新型分子！
肥胖一直是人类健康的一大难题，而有效的减肥药物却寥寥无几。BRP的发现为这场“减肥大战”带来了新的曙光。它的效果甚至超过了Ozempic，而且似乎更安全、更方便。
2025-03-10
Front Cell Dev Biol：小肠类器官模型的分化状态或会影响对机体药物诱导毒性的预测，为改进临床前药物安全性评估提供了新视角
这项研究中，研究人员已经证明，用于进行肠道毒性测试的类器官的分化状态会对最终得出的结论产生有意义的影响，因此在选择模型和解释预测毒性的安全阈值时应该予以考虑。
2025-02-27
Nature：人类自免疫类器官模型揭示乳糜泻的病理过程
这项研究成功建立了一个保留上皮和免疫细胞多样性的ALI体外CeD类器官病理模型，重现了CeD的Gluten依赖性病理过程，揭示了IL-7在CeD中的关键作用，并为体外研究自身免疫疾病提供了新的方法。
2024-09-09
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Cell：新型条形码技术Patho-DBiT有望更精确地诊断癌症
Patho-DBiT利用DNA条形码绘制RNA和蛋白的空间关系图，对RNA（某些类型的RNA在癌症中具有调控作用）进行全面探究。
2024-11-21
Mol Psych：科学家识别出与人类自闭症发生相关的新型遗传突变
本文研究结果表明，潜在的剪接破坏突变或许在自闭症谱系障碍的遗传学病因学中发挥重要作用，并能允许优先考虑新的自闭症谱系障碍候选基因。
2024-12-19
JITC：科学家有望设计出针对人类胶质母细胞瘤的新型免疫疗法
本文研究结果表明，DTriTEs或能表现出强大的抗肿瘤效应和持久性的体内活性，这就为针对人类胶质母细胞瘤提供了有希望的潜在治疗手段。
2024-12-08