股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
2024-01-10
长期研究数据证实，氘可来昔替尼治疗中重度斑块状银屑病疗效与安全性可持续三年
POETYK-PSO长期扩展试验显示，持续接受氘可来昔替尼治疗三年后，银屑病面积和严重程度指数（PASI）至少改善75%的临床应答率维持在73.2%。
2023-10-16
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
2023-12-21
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
研究人员发布耐脱水植物基因组数据库
通常情况下极端脱水对植物是致命的，但少数陆地植物在特殊的环境中演化出营养体耐脱水（Vegetative Desiccation Tolerance，VDT）的特性。
2023-12-25
Nature Genetics | BANKSY：革命性算法，重塑空间组学数据分析
随着生物技术的快速发展，空间组学数据的产出呈现爆炸式增长，传统的数据分析方法已难以满足研究的需求。BANKSY算法的开发旨在解决这一问题。
2024-03-05