Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
Nat Cancer：揭示“相互碰撞”的遗传过程驱动侵袭性癌症发生背后的分子机制
本文研究结果表明，由于TRCs的存在，癌症中大型的TDs或许能作为癌症患者预后和疗法选择特殊生物标志物。
2024-12-07
Cell：韩霆/黄牛合作开发多聚蛋白选择性降解技术
本研究发现乙酰丙嗪的代谢产物 (S)-ACE-OH 具有分子胶活性，诱导 E3 泛素连接酶 TRIM21 与核孔蛋白 NUP98 相互作用，从而引发核孔蛋白的降解。
2024-11-11
Zongertinib精准靶向HER2，高选择性带来低毒性，肺癌治疗迈入新时代
一款全新的口服靶向药物——Zongertinib（BI 1810631），在针对那些已经接受过治疗的HER2突变晚期或转移性NSCLC患者时，展现出了惊人的疗效和前所未有的安全性！
2025-05-03
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作，旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系，推动监管科学进入“后动物实验时代”。
2025-04-16
Neurology：在痴呆症患者中类风湿性关节炎或与机体认知功能下降有关
本文研究结果表明，相比未患类风湿性关节炎的痴呆症患者而言，类风湿性关节炎痴呆症患者的认知功能更差且死亡风险会增加。
2025-02-28
Nat Commun：lncRNA或能作为人类肝细胞癌的潜在生物标志物和特殊治疗性靶点
本文不仅揭示了HDAC2-AS2在HCC中的作用机制，还为肝癌的精准治疗提供了新的靶点。研究人员发现，高表达HDAC2-AS2的HCC肿瘤对PD-1抗体治疗更为敏感。
2025-03-18
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。
2025-04-16