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一年最少6针皮下注射,血友病领域首个降低抗凝血酶创新疗法赛菲因®在华获批

有望实现对有/无抑制物12岁及以上重型A/B型血友病患者全覆盖

2025-12-11

CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题!Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式

研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变,生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能,为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。

2025-10-31

人体类器官:药物研发的 3D “迷你器官” 革命

作为由干细胞培育而成的 3D 结构,类器官能高度复刻人体组织的关键特征和功能,比传统 2D 细胞系、动物模型更贴近人类生理。

2025-12-02

抗肿瘤药物甲氨蝶呤血药浓度快速监测研究获进展

研究提出用于稳定热点调控与分子靶向富集的“适配体-纳米桥”策略,兼具高灵敏度、快速检测与便携应用等优势,为实现抗肿瘤药物甲氨蝶呤血药浓度快速监测与临床个体化用药提供了新策略。

2025-10-24

补体药物热潮汹涌

从偶然发现到全面发展,补体走过了百余年的漫长历程。如今,补体药物已形成多层次技术矩阵,涵盖单抗、小分子抑制剂、环肽、核酸适配体等多种形式,呈现出百花齐放的态势。

2025-04-11

Nature:靶向嘌呤合成代谢,破解抗结核药物耐药性难题

研究首次鉴定并验证了靶向PurF的小分子抑制剂JNJ-6640。该分子在体外展现出纳摩尔级的杀菌活性和高度靶向性。

2025-07-20

创新失眠药物莱博雷生正式发往医院及指定药店

卫材(中国)药业有限公司(以下简称"卫材中国药业")宣布,首批创新药物达卫可®(通用名:莱博雷生)目前已抵达中国并顺利完成药品检验流程,并已正式启程发往全国各大医院及指定药店,即将为失眠患者提供全新治

2025-08-07

Science:神经肌肉受体“启动”状态的发现可能指导未来的药物设计

在发表于《科学》杂志的研究中,由渥太华大学医学院教授John Baenziger博士领导的合作团队,利用尖端单分子技术捕获了神经递质受体沿其激活途径的多个原子分辨率结构。

2025-10-28

mSystems:科学家揭秘药物使用对机体肠道菌群的长期影响

这项研究首次系统评估了多种药物类别对肠道菌群的长期影响,揭示了药物使用对肠道菌群的深远影响。研究人员发现,药物使用不仅在短期内改变肠道菌群,其长期效应也不容忽视。

2025-09-22