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Sci Adv:科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征

研究表明,骨髓/自然杀伤性(NK)细胞前体急性白血病(MNKPL)对于名为L-天冬酰胺酶(L-asparaginase)的药物高度敏感,这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。

2024-01-22

PNAS:靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病

来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白,这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。

2024-01-17

Cell子刊:李倩等人使用胎盘类器官揭示先兆子痫等妊娠疾病的原因

这些发现可能有助于研究人员更好地理解并可能在未来治疗先兆子痫等妊娠期疾病。

2024-01-19

靶向HMGB1:一种潜在的慢性肾脏疾病治疗策略

慢性肾脏病(CKD)是一种影响全球人类健康的毁灭性疾病,其特征是进行性和不可逆的肾单位损失、肾脏再生能力降低、微血管损伤、炎症、代谢和氧化应激的变化以及纤维化,最终导致肾衰竭和终末期肾病(ESRD)。

2023-10-24

Nature子刊:郁金泰团队揭示肥胖增加多种大脑相关疾病风险

神经和精神疾病是全球范围内导致残疾和死亡的主要原因之一。研究潜在的风险因素及其潜在机制或相关生理反应可能有助于降低这些疾病的发生率。

2024-01-08

Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据,追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源

4篇论文表明,这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具,当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时,能够提供对疾病的新见解。

2024-01-29

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

《分子精神病学》:迄今最大规模研究发现,未成年时患精神疾病,大脑灰质体积减小

英国伦敦国王学院研究人员领导的团队发表了迄今最大规模的EOP患者脑成像研究结果。

2024-01-23

Nature子刊:中科大占成团队揭示饥饿改善自身免疫疾病的神经机制

该研究首次发现中枢神经系统在饥饿节食调控免疫中发挥重要作用,被审稿人认为是一个重要的概念性突破,也开辟了摄食神经环路调控免疫系统这一全新研究方向。

2024-01-08