Nature：C末端酰胺修饰，为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-02
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Medicine：新抗原如何改变癌症治疗规则？一场免疫革命的开始
Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式：不再以疾病为中心，而是以患者为核心，为每位患者量身定制精准疗法。
2025-01-10
Nature：发现gliocidin小分子有望安全有效治疗胶质母细胞瘤
在小鼠体内安全有效的治疗将gliocidin作为一种有前途的前体药物，有可能改善胶质母细胞瘤患者的生存结果，使其成为未来临床试验的候选药物。
2024-12-17
Nature Genetics：结肠癌治疗新突破！胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16