镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Nature Biotechnology：从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度，解锁细胞密码
这项技术以前所未有的精度，破解了基因身份的“多重宇宙”难题，让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中，那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密，为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。
2025-06-11
JITC：新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤
为了高效递送FSK，研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒（Ad.5），并创新性地采用FUS-DMB联合策略，通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障（BBB）的选择性问题。
2025-06-27
肝星状细胞在调节肝脏损伤和再生中起着关键作用
患有MASLD的人数正在迅速增加，这种疾病将成为美国肝移植和肝癌最常见的原因。将肝星状细胞恢复到健康的保护状态代表了一种概念上新的肝病治疗方法，从而可能同时减少肝瘢痕形成和改善肝功能。
2025-03-30
研究阐明肿瘤细胞中激酶通过METTL3乙酰化逃避铁死亡的新机制
该工作发现p300主要在H3K27ac染色质上催化METTL3乙酰化，从而抑制METTL3与METTL14的结合使METTL3脱离H3K27ac染色质。
2025-03-30
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
研究揭示有丝分裂书签维持神经干细胞命运记忆的机制
这项研究发现书签蛋白的有丝分裂保留促进神经干细胞自我复制和增殖，首次揭示了有丝分裂书签对神经发育的重要生理学意义，并阐明了书签蛋白通过调控局部染色质可及性实现染色体保留的新机制。
2024-12-27