NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Cell重磅发现：安眠药物会扰乱睡眠期间大脑的废物清除，可能导致阿尔茨海默病
这项研究揭示了去甲肾上腺素、血管活动和脑淋巴系统清除大脑废物之间的机制联系，促进了我们对睡眠的恢复功能的理解。
2025-01-10
年轻时确诊2型糖尿病，痴呆风险更高？PLOS ONE：肥胖让问题更复杂
本文的研究结果强调了早期诊断2型糖尿病的重要性，并建议针对肥胖的干预措施（如饮食调整、锻炼或药物治疗）可能有助于预防年轻2型糖尿病患者患上痴呆症。
2024-12-11
武田超13亿美元引进血液病新药，翰森制药拥有大中华区权益
Elritercept是一种工程化的配体捕获体，由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。
2024-12-11
Sci Adv：线粒体DNA在白血病发生过程中或扮演着被低估的重要角色
本文研究提供了确凿的证据表明，低水平至中等水平的mtDNA突变会促进白血病的发生，而线粒体功能的完全破坏则会产生相反的影响效应，从而从根本上能阻断肿瘤的生长。
2025-01-08
《先进科学》：山东大学团队发现促进α-Syn蛋白降解的新机制，为帕金森病带来治疗新靶点!
该研究揭示了，OTUD5主要通过促进α-Syn的K63连接的多泛素化，来调节α-Syn的降解，进而发挥保护多巴胺能神经元的作用。
2025-01-25
糖尿病伤口愈合新突破！J Transl Med：揭秘双硫仑纳米囊泡水凝胶的神奇功效
本研究开发了一种载有双硫仑（DSF）的纳米囊泡水凝胶（DSF-NPs@SA），它通过抑制NETs释放、调节炎症、促进血管生成和加速上皮增殖有效促进糖尿病伤口愈合，具有良好生物相容性。
2024-12-31
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
Nature：科学家成功绘制出人类下丘脑的详细细胞图谱，有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型药物
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究绘制出了人类下丘脑的细胞图谱，有望支持开发人类抗肥胖药物。
2025-02-13