项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19
Nature:短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法
诸如胚胎干细胞(ESC)和诱导性多能干细胞(iPS)之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞,可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力,目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细
2023-08-31
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇子龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
股价下跌超60%,间充质干细胞疗法上市被拒,FDA要求补充试验数据
移植物抗宿主病(GvHD)是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。
2023-08-08
2名患者癫痫发作率降低90%,再生干细胞疗法Ⅰ期试验数据出炉
癫痫是一种脑部慢性非传染性疾病,影响到全球大约 5000 万人。该病的特点是反复发作。癫痫发作时,身体某一部位或整个身体短暂非自主性抽搐(即部分性发作或全身性发作),有时伴有意识丧失和尿便失禁。
2023-06-21
曾2次遭FDA拒绝,渐冻症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?
近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA
2023-06-14
Adv Sci: 开发通用供者干细胞疗法,有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中,来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞,它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病(Canavan disease)之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病(如阿尔茨海默病
2023-06-23
Stem Cell Rep:科学家有望改善干细胞疗法治疗1型糖尿病患者的疗效和潜力
来自科罗拉多大学安舒茨医学院等机构的科学家们通过研究有望改善基于干细胞的疗法在治疗人类1型糖尿病上的潜能。
2023-06-28
Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。
2023-06-07