PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相
2021-07-26
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
2021-07-22
BJP：富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此，需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例，而且据报道，LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里，作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展，总结了从体外
2021-06-29
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
2021-06-09
Acta Pharm Sin B：肠道微生物区系介导帕金森病治疗新药FLZ的吸收
肠道微生物区系在许多药物的药代动力学和药效学调节中起着重要作用。FLZ是一种新的鳞甲酰胺衍生物，已被证明对实验性帕金森病(PD)模型具有神经保护作用。目前FLZ正处于I期临床试验阶段，其吸收机制尚不完全清楚。由于FLZ的主要代谢物在小鼠的粪便中含量丰富，而在尿液和胆汁中很少，因此作者将重点放在肠道微生物区系上，以研究FLZ是如何被代谢和吸收的。本研究阐明了肠
2021-06-15