Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司，目前已有3个上市产品。近日，该公司公布了2018年第一季度报告，数据显示，全球产品净销售额9.304亿美元，与去年同期相比增长7%。3个产品中，Soliris销售额8.001亿美元（+2%，市场容量+2%）、Strensiq销售额1.107亿美元（+50%，市场容量+58%）、Kanuma销售额1960万美元（+63%
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
科学家们如何利用一滴尿成功检测多种疾病？
尿液，在我们看来是机体的代谢废物，但对于科学家们而言，利用一滴尿液或许就能够帮助诊断多种疾病，此前，来自约翰霍普金斯医学院的研究者就成功利用尿液准确地对宫颈癌进行了检测，这种基于尿液的检测方法相比其它直接检测宫颈组织基因标记物的方法而言具有更高的准确度。
尿转铁蛋白，比尿微量白蛋白更能早期肾损伤标志物
尿微量白蛋白检测作为临床诊断糖尿病及高血压引起肾早期损伤的指标已经被许多临床医生所公认，那么我们是否能够从现成的检测项目中找到一种比尿微量白蛋白更早诊断肾损伤的项目作为肾早期损伤的指标呢？今天我就带着大家一起回顾一下下面这个病例。
在禁食期间，脂肪细胞接管尿苷产生
在一项新的研究中，来自美国德州大学西南医学中心的研究人员报道脂肪细胞“是肝脏的后备”，换言之，它们维持着对葡萄糖（血糖）和尿苷（uridine）的严格调控。
研究发现有效预防和治疗胱氨酸尿症引起的肾结石的新药
胱氨酸尿症是一种可以导致致痛及损伤性肾结石反复发作的遗传疾病，而一项新研究表明常见的膳食补充剂alpha-硫辛酸可以防止胱氨酸尿症小鼠形成结石。这项研究已经引发来自巴克研究所和加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员在相关病人身上开启早期临床试验研究。
苯丙酮尿症和相关基因
苯丙酮尿症，英文叫Phenylketonuria，简称PKU。这种病，会导致严重的智力低下。同时这种病还会导致其它的症状，包括：部分的病人会出现小头畸型；有约1/3的病人，会有癫痫发作；部分的病人会出现湿疹样的皮疹；病人