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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法

本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。

2024-12-26

蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature Methods:肿瘤进化的空间图谱:CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化

CalicoST算法的核心优势在于其能够从SRT数据中精确推断等位基因特异性拷贝数变异(allele-specific CNAs)。

2024-11-23

博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行

2025年5月16-17日,2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛(CGCT 2025)在深圳圆满落幕!本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall

2025-05-21

Nat Immunol:新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞,有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法

研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法,每次只需几天,使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。

2025-03-12

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

新桥医院团队首次发现,幽门螺杆菌能将促癌“写入”宿主细胞基因

这项研究揭示了幽门螺杆菌促胃癌的新机制。这一发现不仅表明FTO抑制剂是治疗胃癌的潜在药物,还从表观遗传学的角度给CagA诱导胃癌发展的“hit-and-run”假说,提供了有力的支撑证据。

2025-02-24