Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
研究提出准确识别基因组间直系同源共线性的新方法
中国科学院昆明植物研究所研究员马永鹏团队联合国际、国内科研机构开发了直系同源指数（OI），以度量共线性的直系同源水平，其定义为种间共线性区块内直系同源基因的占比。
2025-05-02
Cell：当癌症遇上“祖传代码”——你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
原来，每个人独特的基因谱（Germline variants）早已为肿瘤发展埋下伏笔，甚至提前“雕刻”好了癌细胞的蛋白质生存法则！
2025-04-17
Cell：新研究发现基因CXCL12与后降支动脉的形成有关
一项新的研究发现，基因CXCL12与后降支动脉的形成有关，其方向模式在人类发育的早期就已确定。这一发现代表着朝着开发“医学血管重建”迈出了一步。
2025-04-15
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
Nature：刷新认知，早期妊娠流产的55%有明确基因原因，不只染色体异常那么简单！
这项研究不仅证实了染色体异常的普遍性，更令人惊人地发现，许多看似微小的基因“拼写错误”，竟然也能在生命的最初阶段，带来毁灭性的影响。
2025-05-26