王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索的手段及评价其效果。
Blood：一种先天免疫性缺陷疾病被100%治愈
腺苷脱氨酶缺乏病是一种严重的免疫缺陷症，腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而导致严重的联合性免疫缺陷症（SCID）。通常导致婴儿出生几个月后死亡。腺苷脱氨酶（ADA）基因位于20q13-qter，
邦耀生物基因编辑实验室在血友病领域获得突破
2016年3月10日，华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家、上海市调控生物学重点实验室刘明耀教授和李大力教授课题组在国际著名学术期刊《EMBO molecular Medicine》杂志上发表了题为“CRISPR/Cas9-mediat
Nature Biotechnol：应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。他主要是针对啮齿类动物进行实验研究，该工作虽然给我们提供了新技术的希望，但也存在意想不到的障碍。
Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手术刀”来进行精准化、高效安全的手术。
新英格兰研究指明视网膜疾病方向
在该项研究中，研究人员利用技术对患有一种叫做Leber's congenital amaurosis (LCA)的视力退化疾病的儿童进行了治疗，随后对部分病人进行了跟踪调查。
：视网膜疾病的
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
Stem Cell Rep：人类皮肤疾病
J Neurosci：推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。