全球首个：辉大先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
2023细胞与大会 | 论坛四日程公布—邀您共谈抗体工程与创新免疫治疗技术新突破！
2023（第14届）细胞与研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛，9月22-23日上海富悦大酒店召开！
2023-09-01
2023细胞与大会 | 论坛二日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
2023-08-08
80+演讲，10+场主题论坛，1500+参会观众！ 2023（第14届）细胞与国际研讨会9月上海开幕！
会议名称：2023（第14届）细胞与国际研讨会 暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
2023-07-25
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08