AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Immunity：删除这个基因，增强NK细胞抗肿瘤活性
这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战，通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞（例如NK细胞和T细胞）在肿瘤微环境中的浸润和持久性，来增强其抗肿瘤活性。
2024-06-07
Nature Methods | 解码基因调控新机制：系统性发现人类转录组中的RNA结构开关
该研究展示了RNA结构开关在基因表达调控中的重要性，并强调了开发新的RNA开关鉴定方法的必要性。未来，SwitchSeeker有望被应用于更广泛的转录组研究中，揭示更多关于RNA结构和功能的奥秘。
2024-07-20
韩欣欣/蔡春晖/邓玮等开发类器官新技术，从单细胞悬浮液培养出大小一致的卵巢癌类器官
该研究为开发量身定制的治疗策略开辟了一条有前景的道路，特别是在肿瘤研究领域，针对卵巢癌治疗的细微差别量身定制治疗策略。
2024-08-16
Nat Commun：法尼基转移酶抑制有效预防肿瘤复发并最终延长癌基因成瘾NSCLC患者治疗
本研究提供了一种方法来解决肿瘤细胞在TT耐药的早期阶段动态可塑性的分子复杂性，跨越不同的致癌成瘾模型。
2024-07-21
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
JCI：科学家有望开发出增强机体免疫系统抵御特殊皮肤癌的新型疗法
本文研究结果表明，T-Ag特异性的T细胞与PD-1阻滞给患者的临床治疗结果相关，而且呈递Ag的支架或能用来促进患者的治疗反应。
2024-07-05
Nature多组学研究：运动从基因表达到蛋白质功能重塑我们的身体
这项研究涵盖了19种组织、25种分子平台和4个训练时间点的9,466项检测，发现了数以千计的共享和组织特异性分子改变，并在多个组织中发现了性别差异。
2024-08-14